헬릭스미스는 VM202를 희귀 유전병인 샤르코마리투스병 1A형(CMT1A)에 사용하는 임상 1/2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다.
이번에 승인받은 임상 1/2a상 시험에서는 CMT1A 환자의 약화된 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 총 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일간 진행된다.
임상시험은 샤르코마리투스병의 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.
샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT1A는 전체 샤르코마리투스병 환자의 약 40%에 해당한다. CMT1A 환자 수는 국내 약 8000명, 전 세계적으로 약 120만 명으로 알려져 있다.
아직까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 CMT1A 치료약은 없는 상황이다.
헬릭스미스 김선영 대표이사는 "FDA로부터 재생의약 치료제로써 잠재력을 인정받은 VM202가 CMT1A 치료제로써도 사용될 수 있기를 바란다"고 말했다.
KPI뉴스 / 남경식 기자 ngs@kpinews.kr
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