"돌연 발표 아냐…임상 3-1상 데이터 최대한 살릴 것" "과학 하는 사람들 입장에서 명확하고 감동스러운 데이터가 나왔습니다."
헬릭스미스 김선영 대표는 8일 오전 서울시 영등포구 NH투자증권 본사에서 열린 통증성 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제 후보물질 엔젠시스(VM202) 임상 3-1b 결과 및 후속 계획 설명회를 시작하며 이같이 말했다.
헬릭스미스는 VM202-DPN의 확대 임상 3상(3-1b)에서 주평가와 부평가 지표인 12개월 안전성과 유효성을 모두 입증하는 데 성공했다고 지난 7일 밝혔다.
3-1b상은 3-1상에 참여한 환자 500명 중 101명이 참여했다. 올해 1월 이후 시점에 3-1상의 270일 추적관찰이 끝나지 않은 환자 중 지원자만 참여했다.
김 대표는 "3-1상과 마찬가지로 뛰어난 안전성을 보였다"며 "플라시보와 엔젠시스 투여군간 특별한 차이가 없었다"고 설명했다.
그러면서 "시장에서는 안전성에 그다지 주의를 기울이지 않기도 하는데, 대중적인 질환을 타깃으로 하는 치료제는 안전성에 문제가 있으면 아무리 유효성이 뛰어나더라도 시장에 나가기 힘들다"며 "시장에 나가더라도 부작용으로 철수할 수 있어, 안전성은 중요한 지표고 큰 상업적 의미를 가진다"고 강조했다.
또 "유효성의 경우 통증 감소 효과에서 높은 통계적 유의미성을 보였다"며 "약효가 명확하지 않으면 통계적 유의미성이 나오지 않는데 모수가 작은 편임에도 명확하게 나왔다"고 피력했다.
헬릭스미스는 이번 확대 임상 3상 결과를 바탕으로 VM202-DPN의 판매허가 신청 시점을 앞당기겠다는 포부다. 2021년 4분기 중 미국 식품의약국(FDA)에 판매허가 신청을 한다는 계획이다.
확대 임상 3상 결과가 명확하게 나와 후속 임상 규모를 100~120명 수준으로 작게 설정해도 통계적 유의미성을 도출할 수 있다는 입장이다.
김 대표는 "규모가 작아도 된다는 것은 임상 3상이 빨리 끝날 수 있다는 의미"라며 "BLA(판매허가 신청) 시점은 원래 목표보다 오히려 빠르면 6개월 정도 앞당겨보도록 노력하겠다"고 밝혔다.
헬릭스미스는 최대한 빨리 후속 임상에 돌입한다는 계획이다. 최근 FDA로부터 임상오염 사태가 발생한 VM202-DPN의 3-1상 결과에 대한 최종 보고서 제출 없이도 후속 임상이 가능하다는 의견을 들어, 10월 중순까지는 후속 임상 셋업을 시작할 예정이다.
이날 설명회에 참석한 주주들은 김 대표에게 3-1상의 임상오염 사태가 3-1b상에 영향을 끼치지 않았는지 묻는 한편, 3-1상의 실패 발표 이후 2주 만에 3-1b상의 성공 결과를 돌연 자체적으로 발표했다는 일부 언론의 해석에 대한 소명을 요구했다.
우선 김 대표는 임상오염 사태와 관련해 "시판 허가 때 영향을 주는 문제지 후속 임상에는 영향을 주지 않는다"고 설명했다. 이어 "원인 조사에는 최소한 몇 주는 걸릴 것으로 보인다"며 "어떻게든 (임상 3-1상) 데이터 중 80~90%를 살리도록 하겠다"고 말했다.
그러면서 "좀 더 조사를 해봐야 알겠지만 임상 초기인 2016년 환자 30~50명에게 문제가 발생했다는 여러 정황이 나온다"며 "이에 대해 면밀히 조사하고 있다"고 부연했다.
임상 3-1b상에는 초기 임상 참여자가 포함되지 않은 만큼, 임상오염 사태의 영향을 받지 않았을 가능성이 높다는 것이다.
김 대표는 3-1b상 발표 시점에 대해서는 "이번 임상은 갑자기 튀어나온 게 아니다"며 "3-1b상 결과가 조만간 나온다는 이야기를 계속해왔다"고 밝혔다.
아울러 "결과 발표는 원래 자체적으로 하는 것"이라며 "FDA에도 어제 임상 결과를 통보했다"고 강조했다.
이어 "시장은 한 번 실패하면 짓밟는 경향이 있다"며 "주주들도 같이 싸워달라"고 호소했다.
또 "라이센스아웃에 대해서는 항상 문을 열어놓고 있다"며 "라이센스아웃과 임상 3상 진행 노력을 같이 이어가겠다"고 말했다.
다만, VM202-DPN의 판매허가 신청 시점이 계획보다 늦어질 가능성도 시사했다. 약가 결정 등 전략적인 판단으로 임상 3상을 진행 중인 다른 적응증 대상의 엔젠시스를 먼저 출시할 수 있다는 설명이었다.
김 대표는 "신약의 약효가 뛰어나더라도 이를 임상적으로 증명하는 것은 예술"이라고 표현했다.
KPI뉴스 / 남경식 기자 ngs@kpinews.kr
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